Фонд «Круг добра» обеспечивает лекарствами всех детей с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» (СМА), по которым поступают заявки. Однако работа организации четко регламентирована правоустанавливающими документами, и она не может принимать решения о закупках препаратов без опоры на решение врачей. Таким образом фонд ответил на сообщения об отказах детям с СМА в лекарстве «Золгенсма».
В заявлении говорится, что перед регистрацией препарата в России врачебное сообщество пересмотрело критерии его назначения. «Сегодня это одни из самых мягких критериев для применения препарата в мире: кроме случаев конкретных противопоказаний, "Золгенсма" назначается, по сути, всем, вновь выявленным пациентам со СМА. Важно: для таких пациентов, которые не получают другой терапии – препаратами "Эврисди" (рисдиплам) или "Спинраза" (нусинерсен) — решить проблему паузы в поставках было жизненно необходимо», — отметили в «Круге добра».
Там также выразили сожаление из-за того, что оказались не учтены планы нескольких российских семей, которые по назначению врачей получают лечение «Эврисди» или «Спинразой», но собрали деньги на самостоятельную покупку «Золгенсма». «После завершения процедуры вывода препарата на рынок, он вновь будет доступен для закупки не только в рамках фонда "Круг добра". Однако обратим внимание, что и тогда для введения препарата будет необходимо решение врачей», — подчеркнули в организации.
При этом для смены лечения на «Золгенсма» требуется решение консилиума, состоящего из специалистов трех федеральных медицинских центров. Такой подход объясняется необходимостью всесторонне оценить состояние пациента, исключить субъективность в принятии решений и подтвердить обоснованность выбора метода лечения, поскольку смена терапии рассматривается как риск для ребенка с тяжелым заболеванием.
Ранее 4 февраля прокуратура Краснодарского края организовала проверку по факту отказа федеральными учреждениями здравоохранения в назначении трехлетнему местному жителю с СМА препарата «Золгенсма». По данным РИА Новости, фонд Евгения Ройзмана собрал для мальчика 121 миллион рублей на приобретение лекарства. Однако, как сообщили родители пациента, консилиум врачей решил, что перевод ребенка с рисдиплама нецелесообразен.