Девочка со спинальной мышечной атрофией (СМА) из Уфы выиграла в лотерею самый дорогой препарат в мире Zolgensma стоимостью более 160 миллионов рублей. Об этом сообщила мать ребенка Мария Хайруллина, передает РБК.
Узнайте больше в полной версии ➞Семья надеется получить лекарство в ближайшее время. «Варе исполнится два года, важно успеть ввести лекарство до этого времени», — сказала Хайруллина.
Ежегодно швейцарская компания Novartis распределяет 100 доз препарата с помощью лотереи, которую запустила в 2019 году. Специальная независимая комиссия тянет жребий среди заявок, которые подают медики из всех стран мира.
Инъекция препарата Zolgensma вводится единожды и должна остановить развитие болезни у детей до двух лет. Препарат еще не зарегистрирован в России. «Остается надеяться, что после регистрации препарата в России государство сможет участвовать в финансировании терапии этой сложнейшей патологии», — отметила эксперт фармацевтического рынка Виктория Кузнецова. Она отметила, что без этого лекарства у детей со СМА мало шансов на доживание до старшего школьного возраста.
Ранее Минздрав России зарегистрировал препарат для лечения СМА «Рисдиплам». Его выпускают в форме порошка для приготовления раствора. Регистрационным удостоверением на это лекарство владеет Швейцария.